قطر تفتح افاقا جديدة بعلاج مبتكر لفقر الدم المنجلي والثلاسيميا

في خطوة نوعية تعكس التقدم المتسارع في مجال الطب الدقيق والعلاجات الجينية، أعلن سدرة للطب، التابع لمؤسسة قطر للتربية والعلوم وتنمية المجتمع، عن إدخال أحدث الابتكارات الطبية لعلاج أمراض الدم الوراثية، وعلى رأسها فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، وذلك من خلال علاج جديد يعتمد على تعديل الجينات المسببة للمرض.

ولا يمثل هذا الإعلان مجرد إضافة علاجية، بل يشير إلى تحول جذري في التعامل مع الأمراض الوراثية، حيث يتم استهداف الجذور الجينية للمرض بدلا من الاكتفاء بتخفيف الأعراض، وذلك من خلال الانتقال من إدارة المرض إلى ما يمكن تسميته إعادة برمجة الجسم.

وبينما اعتمدت العلاجات التقليدية لسنوات على نقل الدم الدوري أو زراعة نخاع العظم، ترتكز هذه التقنية الجديدة على تعديل الجين المسبب للمرض، ما يفتح الباب أمام شفاء طويل الأمد أو دائم في قطر.

ويعرف العلاج الجديد باسم كاسجيفي، وهو من إنتاج شركة فيرتكس العالمية للصناعات الدوائية، وقد تم اعتماد سدرة للطب لتقديمه، لتنضم بذلك إلى قائمة المستشفيات القليلة عالميا المخول لها تقديم هذا العلاج الجيني الثوري، الذي يعطى لمرة واحدة ويعتمد على تقنية CRISPR/Cas9 لتحرير الجينات.

واوضح المدير الطبي لسدرة للطب، البروفيسور إبراهيم الجناحي، أن العلاج الجديد متاح الآن في قطر للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عاما فما فوق، والذين يعانون من الثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم ومرض فقر الدم المنجلي، مبينا أن اختيار سدرة للطب كمركز معتمد لتقديم هذا العلاج يعكس الثقة الدولية في البنية التحتية الطبية في قطر، ويعزز مكانتها كمركز إقليمي للابتكار الطبي.

واضاف الجناحي أن الأهمية لا تكمن فقط في توفر العلاج، بل في نتائجه الأولية عالميا، حيث أظهرت التجارب أن مرضى الثلاسيميا أصبحوا قادرين على الاستغناء عن عمليات نقل الدم، بينما شهد مرضى فقر الدم المنجلي انخفاضا حادا في نوبات الألم والمضاعفات الخطيرة، مؤكدا أن هذه النتائج تمثل تحولا جذريا في جودة حياة المرضى.

وبين أن الثلاسيميا وفقر الدم المنجلي هما اضطرابان وراثيان مزمنان في الدم يؤثران على الهيموجلوبين، حيث تقلل الثلاسيميا إنتاج الهيموجلوبين، بينما يشوه فقر الدم المنجلي شكل خلايا الدم الحمراء لتصبح منجلية، موضحا أن كلا المرضين يسبب تعبا شديدا وشحوبا، ويتطلبان العلاج بنقل الدم بانتظام.

ويشير د. الجناحي إلى أن علاج كاسجيفي مخصص للمرضى الذين يعانون من أشد حالات فقر الدم المنجلي أو الثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم، أي أولئك الذين لا يزالون يواجهون نوبات ألم متكررة أو مخاطر الإصابة بالسكتة الدماغية أو الأعباء التراكمية لعمليات نقل الدم مدى الحياة رغم تلقي أفضل مستويات الرعاية الطبية.

واكد الجناحي أن تكلفة العلاج تصل إلى نحو 10 ملايين للدواء، إضافة إلى قرابة 200 ألف تكلفة للرعاية والعلاج داخل المستشفى.

واضاف أن عدد الأطفال الذين تم تشخيصهم بالثلاسيميا ومرض فقر الدم المنجلي حاليا في قطر يتراوح بين 150 و200 طفل، ويتلقون العلاج في سدرة للطب، حيث يحصل كل طفل على أفضل وأحدث العلاجات المتاحة إلى جانب رعاية إنسانية تراعي احتياجات الأسرة بأكملها.

وقال الجناحي إن مراحل العلاج تتضمن جمع الخلايا الجذعية عبر عملية فصل الخلايا، وتحرير الجينات في مختبرات متقدمة في أوروبا، وإعادة الخلايا المعدلة إلى سدرة للطب وحفظها، ودخول المستشفى للعلاج التحضيري بالكيماوي، وحقن الخلايا الجينية المعدلة وبدء التعافي، ثم المتابعة الطويلة الأمد لضمان أفضل النتائج.

من جانبه، أوضح مدير الأبحاث في سدرة للطب، البروفيسور خالد فخرو، أن الفارق الجوهري في هذا العلاج الجديد يكمن في الانتقال من فكرة إضافة جين سليم إلى تصحيح الجين المعطوب نفسه، مبينا أن العلاجات السابقة كانت تعتمد على تعويض الخلل الجيني دون إصلاحه، أما الآن، فإن تقنية تحرير الجينات تسمح بإعادة ضبط الشيفرة الوراثية داخل الجسم.

واشار فخرو إلى أن هذا التطور لا يقتصر على أمراض الدم، بل يمهد الطريق لعلاج طيف واسع من الأمراض الوراثية المعقدة، خاصة تلك التي تنتج عن طفرات دقيقة تؤثر على وظيفة الجين، وليس فقط على وجوده.

وكشف فخرو أن الفريق الطبي في سدرة للطب بدأ بالفعل في علاج أول حالة مصابة بالمرض باستخدام العقار الجديد، لافتا إلى أن الرحلة العلاجية قد تستغرق بين 6 إلى 9 أشهر، حيث يتطلب العلاج إجراء عملية معقدة تبدأ بسحب خلايا من المريض، ثم تعديلها مخبريا قبل إعادة حقنها بجسم المريض، مؤكدا أن النتائج لا تظهر بشكل فوري، ما يتطلب صبرا ومتابعة دقيقة.

وتمثل هذه التقنية نقلة نوعية في عالم الطب، خاصة في علاج أمراض الدم الوراثية مثل فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، حسب فخرو، الذي أكد أن فقر الدم المنجلي والثلاسيميا مرضان مختلفان من حيث التصنيف الطبي، لكنهما يشتركان في أسباب جينية متقاربة، ما يجعل أساليب العلاج بينهما متشابهة إلى حد كبير.

إضافة إلى ذلك، يرى فخرو أن التكلفة العالية والتجهيزات التقنية المتقدمة تظل من أبرز التحديات أمام تعميم هذا العلاج على نطاق أوسع في الكثير من المستشفيات، وهو ما يجعل توفره حاليا محصورا في مراكز طبية محدودة عالميا، متوقعا أن تتراجع هذه التحديات مع تطور التكنولوجيا وزيادة عدد المراكز التي تقدم هذا النوع من العلاج، ما قد يسهم في خفض التكاليف وتوسيع نطاق الاستفادة.

وتكتسب هذه الخطوة أهمية إضافية في سياق انتشار أمراض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا في منطقة الخليج وأفريقيا، فهذه الأمراض تعد من أكثر الاضطرابات الوراثية شيوعا في المنطقة، ما يجعل إدخال علاجات جينية متقدمة ضرورة صحية وليس مجرد رفاهية طبية، متوقعا أن يؤدي الإعلان عن توفر هذا العلاج في قطر إلى زيادة الإقبال لطلب العلاج من داخل البلاد وخارجها، خاصة مع محدودية المراكز القادرة على تقديمه في الشرق الأوسط.

ولا يقتصر تأثير هذا الإنجاز على علاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا، بل يمتد ليشكل نقطة انطلاق نحو استخدام أوسع لتقنيات تحرير الجينات في علاج أمراض وراثية أخرى، وربما حتى أمراض مكتسبة في المستقبل.

وفي هذا الإطار، يؤكد فخرو أن ما يحدث اليوم يمثل بداية لعصر جديد في الطب، حيث لم يعد الهدف فقط إطالة عمر المريض أو تحسين حالته، بل الوصول إلى الشفاء الكامل من خلال إعادة برمجة الجينات.